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旧药,新用途上海新华医院发表最新研究成果,或填写自闭症药物治疗
2021-02-24 06:31:28  来源:网络

健康时报记者殷伟,上海交通大学医学院附属新华医院

新华社医院李斐教授正在交流

2月22日,记者从上海交通大学医学院附属新华医院获悉,复旦大学脑智力科技研究所李斐教授、英国剑桥大学罗强教授和巴拉贾沙基安教授率领的小组显示,广泛用于儿科的利尿剂布美他尼用于旧药的新用途。它可以改善孤独症患者的社会障碍和知觉障碍,为早期孤独症儿童的治疗增添希望。本研究的结果有望填补自闭症药物治疗领域的空白。这项研究的结果在网上发表在科学公报上。

发布研究成果截图

自闭症是一种严重的神经发育障碍,通常发生在三岁之前,经常导致终身残疾。统计数据显示,自闭症正在影响世界上约1.0%的人口。然而,目前,自闭症的治疗主要是症状性行为干预,没有针对其核心症状的药物干预计划。

在许多国家,孤独症行为干预的发生率极低,甚至在发达的欧洲,大约20%的孤独症儿童在确诊一年后才能获得康复资源。因此,需要开发能够改善自闭症患者核心症状的药物,特别是在年幼的孤独症儿童中,大脑神经元仍处于高度发育状态,药物干预的机会也是短暂的。

Bumetanil是儿科广泛使用的利尿剂,价廉、温和,副作用小。李斐教授说,新瓶的老酒并非毫无根据。布米坦尼在自闭症患者中的应用是基于这样的假设,即布米坦尼可以调节中枢神经系统中的氯离子稳态,从而恢复自闭症相关的大脑功能。然而,以往小样本、大年龄、缺乏安慰剂控制的年轻自闭症患者临床试验的安全性和有效性尚不清楚。

李斐主任对儿童进行临床诊断和治疗。

李斐教授的团队和合作伙伴使用一种新的神经成像技术--磁共振波谱(MRS)--对自闭症儿童服药前后脑神经递质浓度的变化进行非侵入性监测。研究发现,经过三个月的布米坦尼干预后,3-6岁孤独症儿童的社会沟通障碍和感知障碍的核心症状明显改善,药物治疗安全有效。这项研究是目前世界上最大的一个单一地点的临床试验。71%的样本属于严重自闭症儿童,无法获得康复资源。

李斐强调,从目前的研究中可以看出,由于孤独症的病因异质性,不同的自闭症患者对布美他尼有不同的治疗效果。在未来的研究中,结果将进一步研究,一方面将在严格设计的多中心大样本临床研究中得到验证,另一方面需要考虑孤独症的病因和病理机制,寻找适合布美他尼的生物标志物,然后明确布美他尼的最佳使用人群。此外,幼儿用药需要在医生的指导和监测下,经过仔细的检查和评估。

由于严重缺乏康复资源,许多被诊断为自闭症的儿童无法及时获得康复干预。Bumetanil的研究结果有望弥补不足,并为自闭症儿童,特别是那些暂时无法获得康复资源的儿童提供一种新的干预措施。不列颠哥伦比亚省大学教授、加拿大皇家卫生研究院院士花药G.菲利普教授指出,李斐教授及其合著者的研究表明,布米塔尼对孤独症有积极的治疗作用,并将布米塔尼加入到新使用旧药物成功案例中。这项研究还有助于阐明药物作用机制和特定脑部疾病的神经病理学基础,并为以后阶段其他自闭症相关药物的临床前研究奠定基础。

据了解,最新的药物发展趋势之一是使用临床上被证明安全的新适应症的老药。新使用老药的研究和发展道路可以更快地为各种复杂疾病提供安全有效的解决办法。

(负责编辑:石门珠)

[资料来源:卫生新闻网]

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